7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

中国出境游提振全球经济复苏信心******

　　据统计，今年春节期间，中国游客出境游整体订单同比增长640%，跨境机票订单增长4倍以上。东南亚及欧洲等热门旅游目的地以各种方式热情欢迎中国游客。国际人士表示，中国游客走出国门，有利于重振全球旅游市场，带动相关就业。出境游快速升温，展现了中国经济的巨大活力，为世界经济发展注入了信心和动力。

　　“为旅游市场带来了勃勃生机”

　　1月22日，中国农历大年初一。在印度尼西亚巴厘岛国际机场，印尼旅游部和巴厘岛省政府为春节期间第一批抵达的中国游客举行隆重欢迎仪式，现场还有当地传统舞蹈和中国舞狮表演。巴厘岛省长科斯特表示，中国游客的回归将有助于巴厘岛旅游业恢复正常。

　　这个春节假期，中国游客再次徜徉在风光旖旎的泰国普吉岛上。统计数据显示，近半个月中国赴泰国旅游落地签证申请人数比去年增加了3倍，购买泰国旅游产品的人数同比增长了10倍。泰国卫生部、旅游与体育部等多部门表示，中国游客正逐渐回归。“我们通过泰国外交部、航空公司及游客来源国的旅游信息咨询中心等机构，对赴泰游客进行相关疫情防控措施建议及宣传。目前来看，国际旅客并未带来疫情风险，没有必要对其进行入境限制。”泰国卫生部疾控厅厅长他叻说。

　　在人员穿梭的埃及开罗国际机场，记者在现场采访了解到，埃及对中国游客入境没有特殊限制。埃及《金字塔报》副总编塔里克·苏努提表示，中国高效统筹疫情防控和经济社会发展，取得了非凡的抗疫成绩。“当前，中国根据实际情况及时优化防疫政策，为公民出境旅游创造了便利条件。事实证明，中国游客没有给我们带来疫情风险，而是为旅游市场带来了勃勃生机。”

　　疫情发生前，中国是澳大利亚入境游客人次、消费总额排名第一的客源国。“中国游客重返澳大利亚是重大利好消息，将极大提振澳旅游业复苏。”澳大利亚旅游局局长哈里森发出诚挚邀请，欢迎更多中国人到澳大利亚旅游，感受澳洲风情。

　　在法国西南部城市蒙托邦，中国彩灯节活动吸引了不少游客。福柯公园里，“领略华夏风光”“漫步感知蒙托邦历史”等主题的大型灯组恢弘壮观。“我们很高兴迎来中国游客，彩灯节能让他们感受到中国春节的氛围。”蒙托邦旅游局工作人员卡特琳娜告诉记者，相信随着中国来法旅游人数逐渐增多，法国旅游业将更快复苏，“我们期待中国游客多来法国西南部城市旅游，感受不同于巴黎的文化和美食”。

　　“我们的生意渐渐好了起来”

　　红彤彤的灯笼，憨态可掬的兔子挂饰……春节期间，泰国曼谷很多商场装饰都体现了中国新年元素，还举办了以春节为主题的集市、展卖活动，吸引中国游客。曼谷的唐人街更是张灯结彩，热闹非凡。春节旅游热潮给泰国经济带来了新活力。

　　“中国游客一直是我们的主要客源。目前，中国旅行团的预订已经到了3月份。”普吉岛一家度假村的经理翁猜兴奋地说。泰国小伙儿吉姆从事旅游服务多年，很多和他一样的旅游从业者都期盼更多中国游客到来。

　　泰国国家旅游局局长育塔萨对记者表示，2023年是泰国旅游年，游客人数预期达2500万人次，中国是重要客源国。“随着中国公民出境游有序恢复，中国游客回归将助力泰国旅游业加快复苏，促进泰国经济增长。”育塔萨说。

　　巴厘岛华人旅游协会会长、星光旅行社总经理林美兰向记者表示：“不仅巴厘岛，全世界的旅游业都离不开中国游客。现在，来这里的中国游客逐渐增多，我们的生意渐渐好了起来。希望随着包机和直航的恢复，更多中国游客选择来巴厘岛观光。”

　　不久前，中越边境河口口岸恢复客运通关后，一个由约30名中国游客组成的旅游团通过该口岸进入越南老街省。老街省政府对中国游客的到来表示欢迎，希望通过旅游业的恢复推动当地经济社会发展。

　　澳中工商业委员会北领地分会主席戴若·顾比表示，长期以来，中国游客是澳大利亚旅游业最大的消费群体。2019年约有150万中国游客到澳旅游并消费124亿澳元(约合580亿元人民币)，占澳全年旅游收入的约28%，“赴澳旅游的中国游客人数不断攀升，将带动澳大利亚经济增长”。

　　“埃及一直盼望中国游客早日到来。”埃及天堂鸟旅行社总经理叶海亚说，疫情发生以来，埃及旅游业遭受重创，旅行社不得不裁员以应对危机。“现在中国游客来了，旅行社的中文导游可以重新上岗了，我们的营业额也将大幅回升！”

　　“为全球经济发展创造新机遇”

　　2月6日起，中国将试点恢复全国旅行社及在线旅游企业经营中国公民赴有关国家出境团队旅游和“机票+酒店”业务。

　　“中国将菲律宾列为首批恢复出境团队游目的地之一，我们深表感谢。这将极大助力菲律宾产业转型和旅游业恢复进程。”菲律宾旅游部部长弗拉斯科表示，菲方将以开放姿态欢迎中国朋友。

　　印尼政府设下了今年接待约25万名中国游客的目标，并希望有所超越。印尼旅游和创意经济部部长桑迪亚加·乌诺说：“我相信，中国游客的到来将加快本地旅游业复苏，创造更多就业岗位。”印尼狮航公司日前宣布将增加来自中国的包机和定期航班。

　　瑞士也是中国恢复出境团队旅游的20个试点国家之一。“这一消息令人振奋。”瑞士国家旅游局局长尼德格尔表示，瑞士国家旅游局以及瑞士旅游业界十分期待中国游客回到瑞士，将会同相关部门做好准备，促进瑞中两国人文交流。

　　“我们近期加大力度培训导游等服务人员，未来希望通过深度游、定制游等方式为中国游客提供更具文化体验感的游览活动。”法国文华旅行社董事长李晓彤告诉记者，“中国重启出境游，将为全球经济发展创造新机遇。”

　　总部位于开罗的阿拉伯研究院院长卡迈勒告诉记者，恢复出境游彰显中国不断优化防疫政策和推动经济社会发展的信心和决心。“中国是包括埃及在内的很多国家的重要客源国，中国游客的到来将帮助提升旅游目的地国收入。更重要的是，中国经济呈现持续向好态势，为世界经济复苏注入强劲动力。”

　　(本报北京、曼谷、雅加达、开罗、堪培拉、巴黎、河内2月3日电 记者时元皓、李琰、孙广勇、刘慧、张杰、黄培昭、陈效卫、刘玲玲、杨晔)